بيان إجماع المجلس الاستشاري الإكلينيكي، 15 يونيو 2009

منذ أن صدر هرمون النمو البشري كدواء في الأسواق في عام 1985، أجريت الكثير من الدراسات على الاستخدام العلاجي لهذا الدواء في مجموعة متنوعة من الحالات الطبية والمتلازمات الجينية.

بناءً على المعرفة الطبية الحالية، قام المجلس الاستشاري السريري لمنظمة متلازمة برادر ويلي (الولايات المتحدة الأمريكية) بصياغة هذا البيان والموافقة عليه لتوجيه مقدمي الرعاية الصحية في استخدام علاج هرمون النمو لدى الأفراد المصابين بمتلازمة برادر ويلي. حاليًا، يتلقى 60 ٪ من الأفراد في قاعدة بيانات منظمة برادر ويلي (الولايات المتحدة الأمريكية) العلاج بهرمون النمو.

ما يؤخذ بعين الاعتبار عند استخدام العلاج بهرمون النمو في المتلازمة يقسم إلى حالتين:

1. علاج الرضع/ الأطفال المصابين بمتلازمة برادر ويلي بهرمون النمو لتحسين تشوهات تكوين الجسم وتحسين النمو الطبيعي
2. علاج البالغين المصابين بمتلازمة برادر ويلي بهرمون النمو لتحسين تشوهات تكوين الجسم وتحسين كثافة العظام

تشير العديد من الدراسات إلى أن نقص هرمون النمو يحدث بشكل متكرر عند المصابين بمتلازمة برادر ويلي وأن العلاج بهرمون النمو فعال في تحسين نمو وتكوين الجسم لهؤلاء الأطفال. لا ينبغي أن يكون هرمون النمو بديلاً عن المدخول الغذائي المناسب والنشاط البدني. وقد تمت الموافقة على علاج هرمون النمو من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) للمصابين بمتلازمة برادر ويلي.

من المعروف جيدًا أن نقص هرمون النمو هو جزء من متلازمة برادر ويلي وأنه لا يوصى بإجراء اختبارات لفحص نقص هرمون النمو لدى الأطفال المصابين بمتلازمة برادر ويلي للأسباب التالية:

1) يمكن أن تتأثر النتائج بالسمنة.

2) قد تعطي بروتوكولات الاختبار المختلفة نتائج متناقضة على نطاق واسع.

 3) لا تزال الحدود الطبيعية/ غير الطبيعية لهرمون النمو—التي تظهر في التحاليل—موضع نقاش بين الأخصائيين.

  4) لا يوجد بروتوكول اختبار مثالي لفحص نسبة الهرمون في الجسم.

هرمون النمو للرضع والأطفال

أثبتت العديد من الدراسات فوائد العلاج بهرمون النمو للمصابين بمتلازمة برادر ويلي، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحص، تحسين الكتلة العضلية للجسم وتقليل كتلة الدهون في الجسم وزيادة كثافة المعادن في العظام وتحسين الطول.

علاوة على ذلك، فقد ثبت أن استخدام هرمون النمو للرضع والأطفال المصابين بمتلازمة برادر ويلي يحسن من قوة الجسم والرشاقة وخفة الحركة ويساهم بشكل ملحوظ في النمو الحركي. كما ثبت أن العلاج بهرمون النمو يؤثر إيجابًا على توازن النيتروجين ويزيد من إنفاق الطاقة لدى الأفراد المصابين بمتلازمة برادر ويلي. إضافة إلى ذلك قد يساعد علاج هرمون النمو في الحفاظ على الكتلة الأساسية للجسم (كتلة الجسم الخالية من الدهن) أثناء اتباع نظام السعرات الحرارية المحددة. هناك دليل على أن بدء العلاج بهرمون النمو قبل بلوغ عامين من العمر مفيد لما ثبت من آثار إيجابية لهذا العلاج على النمو العقلي والحركي.

يجب مناقشة مخاطر وفوائد علاج هرمون النمو بشكل شامل مع والدي الطفل قبل اتخاذ قرار العلاج. في الوقت نفسه يجب التأكيد على أن العلاج بهرمون النمو ليس سوى أداة علاج واحدة لطفلهم ويجب استخدامه جنبًا إلى جنب مع النظام الغذائي المناسب والرياضة. لا ينبغي اعتبار علاج هرمون النمو كبديل للنظام الغذائي والتمارين الرياضية.

يجب أن يبدأ العلاج باستخدام إرشادات الجرعة القياسية (0.18 – 0.3 مجم / كجم / أسبوع) تعطى كحقنة يومية تحت الجلد مع مراقبة دقيقة للحالة السريرية على فترات منتظمة. يشمل العلاج بالهرمون بدء الجرعة وتعديلها بناءً على الوزن. ومع ذلك هناك بعض الأدلة على أن كتلة الجسم الخالية من الدهون (الكتلة الأساسية للجسم LBM) هي أفضل مؤشر لتحديد احتياج الجسم من الهرمون وبالتالي فإن مراقبة النمو ومستويات IGF-1 في الدم مفيدة في تحديد تعديلات الجرعة. يوصي المجلس الاستشاري السريري بتعديل جرعة هرمون النمو لدى الأطفال المصابين بمتلازمة برادر ويلي على أساس فردي بدلاً من معايير محددة.

يجب أن تشمل المراقبة الدورية للعلاج بالهرمون:

• النظام الغذائي المتبع
• الطول والوزن ومحيط الرأس
• حساب سرعة النمو
• عمر العظام
• الفحص البدني
• نسبة IGF-1 والجلوكوز والأنسولين في الدم.
• مستويات هرمون الغدة الدرقية
• بالإضافة إلى ضمان التغذية الكافية لنمو الدماغ وتطوره.
• وإذا أمكن فإن قياس كتلة الجسم مفيد أيضًا.

هرمون النمو وتشوهات العمود الفقري.

يعاني الأطفال المصابون بمتلازمة برادر ويلي من مخاطر الإصابة بتشوهات انحناء العمود الفقري بما في ذلك الجنف والحداب. بشكل عام قد يبدأ ظهور هذه المشكلات بشكل جلي خلال فترات النمو السريع للطفل. لا يوجد دليل على أن هرمون النمو نفسه يسبب هذه التشوهات. يجب أن يخضع الأطفال المصابون بمتلازمة برادر ويلي، سواء تم علاجهم بهرمون النمو أم لا، لفحص الظهر على الأقل مرة سنويًا. يجب اتخاذ قرار بدء أو متابعة علاج هرمون النمو لدى الطفل المصاب بتشوهات انحناء العمود الفقري بالتشاور مع أخصائي الغدد الصماء وجراح العظام من ذوي الخبرة في المتلازمة وبعد مناقشة كاملة مع والدي الطفل أو الأوصياء عليه.

هرمون النمو ومرض السكري

الأطفال المصابون بمتلازمة برادر ويلي معرضون للإصابة بالسمنة والمضاعفات المرتبطة بها ، بما في ذلك عدم تحمل الجلوكوز وداء السكري من النوع الثاني. قد يسبب هرمون النمو حساسية الأنسولين. لذلك يجب مراقبة الأطفال المصابين بمتلازمة برادر ويلي ونقص هرمون النمو بعناية وتتبع أي علامات وأعراض عدم تحمل الجلوكوز أثناء العلاج بهرمون النمو خاصةً إذا كانوا يعانون من السمنة المفرطة (على سبيل المثال > 200٪ من وزن الجسم المثالي) أو لديهم تاريخ عائلي للإصابة بداء السكري. قد تشمل اختبارات الفحص الروتينية فحص سكر الدم للصائم أو قياس نسبة الجلوكوز في البول. إذا حدث داء السكري نتيجة العلاج بهرمون النمو فيجب إيقاف العلاج بهرمون النمو. إذا تم استئناف العلاج يجب تقليل جرعة هرمون النمو بشكل كبير. إذا حدث عدم تحمل الجلوكوز مع العلاج بهرمون النمو فيمكن علاجه عادةً بدواء مثل الميتفورمين.

هرمون النمو ومشكلات الجهاز التنفسي

يعاني الأطفال المصابون بمتلازمة برادر ويلي من مشكلات الجهاز التنفسي، والذي قد يكون مرتبطًا بالسمنة أو ضعف العضلات أو اضطرابات في الجهاز التنفسي المركزي. يجب إجراء تقييم دقيق لتاريخ اضطرابات الجهاز التنفسي قبل وأثناء العلاج بهرمون النمو. يجب تقييم الأفراد الذين يعانون من توقف التنفس أثناء النوم، سواء قبل أو بعد بدء العلاج بهرمون النمو، من قبل أخصائي أمراض الرئة وأخصائي الأنف والأذن والحنجرة وأخصائي الجهاز الهضمي لتحديد ما إذا كان:

1. انقطاع النفس خفيف أو مركزي في الأصل (وفي هذه الحالة لا يمنع استخدام هرمون النمو).
2. إذا كان انقطاع النفس شديدًا ومسببًا للانسداد، فيجب معالجة هذا الأمر قبل بدء العلاج بهرمون النمو.
3. هناك مشكلات سابقة مثل السمنة المرضية أو وجود عدوى في الجهاز التنفسي العلوي أو تضخم اللحمية/ اللوزتين أو الارتجاع المعدي المريئي الذي قد يؤدي إلى تفاقم اضطرابات التنفس أثناء النوم. بالإضافة إلى ذلك يُوصي بأن يخضع الأفراد المصابون بمتلازمة برادر ويلي لدراسة النوم قبل بدء العلاج بهرمون النمو وبعد البدء بمدة 6 إلى 12 أسبوعاً لمراقبة ما إذا كان هناك أي تدهور في الأعراض السريرية أثناء العلاج بهرمون النمو.

العلاج بهرمون النمو للبالغين من مرضى برادر ويلي والذين بلغوا الطول النهائي

تشير الدراسات الحديثة إلى أن البالغين المصابين بمتلازمة برادر ويلي يستفيدون أيضًا من العلاج بهرمون النمو مع تحسن ملحوظ في بنية الجسم وكثافة المعادن في العظام والقدرة على ممارسة الرياضة. تبدأ جرعات العلاج عادةً عند 0.2 مجم / يوميا وتزداد بمقدار 0.2 مجم حسب الضرورة للحفاظ على مستويات IGF-1 ضمن النطاق الطبيعي للعمر والجنس.

إن وجود نقص هرمون النمو لدى البالغين المصابين بمتلازمة برادر ويلي ليس موثقًا بشكل جيد إلا أن المشاكل المرافقة لفحوصات نقص الهرمون لديهم هي نفسها المذكورة أعلاه لدى الأطفال وبالتالي فإن الفحوصات قد لا تعطي النتائج الصحيحة لحاجة البالغين للهرمون.

المصدر

Growth Hormone Treatment and Prader-Willi Syndrome (PWS)

اقرأ أيضا

هرمون النمو