أفادت دراسة جديدة أن الأطفال المصابين بمتلازمة برادر ويلي الذين يبدأون العلاج بهرمون النمو في السنة الأولى من العمر يميلون إلى الحصول على معايير نمو طبيعية أكثر مثل الطول والوزن. حيث كتب الباحثون: “أظهرت هذه الدراسة المطولة أن الأطفال الأصغر سنًا المصابين بمتلازمة برادر ويلي قد يستفيدون بشكل كبير من العلاج بهرمون النمو وأن العلاج المبكر [بهرمون النمو] كان له نتائج أكثر إيجابية في الطول / وتكوين الجسم”. وقد نُشرت هذه الدراسة بعنوان “آثار العلاج المبكر بهرمون النمو البشري لدى الأطفال الصينيين الصغار المصابين بمتلازمة برادر ويلي” في مجلة أورفانيت للأمراض النادرة.

عادةً ما يكون الأشخاص المصابون بمتلازمة برادر ويلي أقصر من غير المصابين بالمرض، كما أنهم أثقل في الوزن عادة. لقد ثبت أن العلاج بهرمون النمو البشري يساعد في تحسين قياسات الجسم لتكون أقرب إلى الطبيعي ، وكذلك تحسين الإدراك والمهارات الحركية للأشخاص المصابين بمتلازمة برادر ويلي. ومع ذلك أشار الباحثون إلى أن “توقيت بدء العلاج [بهذا الهرمون ] لا يزال محل جدل”.

أبلغ العلماء في هذه الدراسة التي أجريت في الصين عن نتائج لـ 96 طفلًا مصابًا بمتلازمة برادر ويلي ممن بدأوا العلاج بهرمون النمو في السنوات الأولى من العمر. كانوا على وجه التحديد، 65 رضيع (0-1 سنة)، و 31 طفل (تتراوح أعمارهم من عام إلى عامين). عولج جميع المرضى بنسخ من هرمون النمو البشري ، المعروف باسم rhGH. في كلتا المجموعتين، كان لدى معظم المشاركين حذف الجينات الأبوية على الكروموسوم 15 ، وهو السبب الأكثر شيوعًا لمتلازمة برادر ويلي. وكتب العلماء: “على حد علمنا، هذه أول دراسة نموذجية كبيرة عن علاج هرمون النمو في الأطفال الأصغر سنًا في الصين”.

وخلص الباحثون إلى أن “النتائج أظهرت أن البدء بعلاج هرمون النمو مبكراً قد يصل بالطفل إلى الطول الطبيعي بشكل أسرع عما إذا تم البدء به في وقت متأخر”. وأشاروا إلى أن “هذا العلاج المبكر بهرمون النمو والذي أدى إلى تحسن كبير في الطول يتطلب متابعة على المدى الطويل، حيث تمت متابعة هذه المجموعة حتى 4 سنوات فقط.”

ولوحظ أنَّ حجم الجسم في مجموعة العلاج المبكر أقرب إلى المعدل الطبيعي

وكتب الباحثون “على الرغم من أن الاختلافات في الوزن والوزن بالنسبة للطول لم تكن كبيرة، إلا أننا لاحظنا أن الوزن والوزن بالنسبة للطول كانا أقرب إلى المعدل الطبيعي في مجموعة العلاج المبكر”.

وبالنسبة للجنف كانت معدلات تشوهات العمود الفقري متشابهة في المجموعتين. وقد كانت نتائج السلامة متشابهة بشكل عام بين المجموعتين. عانى ما مجموعه 13 مريضًا من انخفاض في وظائف الغدة الدرقية (قصور الغدة الدرقية) وكان لدى اثنين منهم علامات تلف الكبد، ولكن لم يكن هناك اختلاف في معدل هذه الآثار الجانبية بناءً على توقيت بدء العلاج. لم يصاب أي من المرضى في الدراسة بمرض السكري، وهو مصدر قلق محتمل مع العلاج بهرمون النمو.

و كتب الباحثون: “يجب مراقبة قصور الغدة الدرقية ، واختلال وظائف الكبد ، والجنف أثناء العلاج بـهرمون النمو، إلا أنه لن يزيد خطر الآثار السلبية على مرضى المتلازمة التي تبدأ العلاج بـهرمون النمو في مرحلة الطفولة”.

المصدر:

Starting growth hormone therapy early in PWS tied to better body size outcomes