قدمت شركة سولينو للصناعات الدوائية تحديثًا واعدًا فيما يتعلق بتطوير دواء DCCR (ديازوكسيد الكولين) لعلاج متلازمة برادر ويلي حيث عقدت الشركة اجتماعًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في ديسمبر الماضي لمناقشة ما إذا كانت البيانات التي قدمتها الشركة إلى إدارة الدواء والغذاء في أكتوبر 2021 كافية لتقديم طلب ترخيص للدواء وكذلك النظر في طرق لجمع المزيد من البيانات السريرية لدعم هذا الطلب.

وقد قررت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أنه إذا تم عمل دراسة أخرى ضمن شروط معينة فمن الممكن حينها أن تشمل المشاركين المسجلين حاليًا في الدراسة الموسعة C602 في المرحلة 3 من التجربة. وتقول شركة سولينو أن هذه الخطوة ستقلل بشكل كبير من الوقت والتكلفة التي ينطوي عليها الحصول على البيانات الضرورية. وتتوقع شركة سولينو أن تقدم اقتراح الدراسة خلال وقت قصير وإذا تم قبوله، فإنها تعتزم التقدم في الدراسة.

حول دواء DCCR (ديازوكسيد الكولين):

DCCR هو عبارة عن أقراص تحتوي على الملح البلوري للديازوكسيد ويتم إعطاؤه مرة واحدة يوميًا. تم استخدام الجزيء الأم ديازوكسيد لعقود من الزمن في آلاف المرضى في عدد قليل من الأمراض النادرة عند الأطفال والرضع والأطفال والبالغين ولكن لم تتم الموافقة على استخدامه في متلازمة برادر ويلي.

ابتكرت سولينو أسس لحماية براءات الاختراع على الاستخدام العلاجي للديازوكسيد و DCCR في المرضى الذين يعانون من المتلازمة. يتم رفد برنامج تطوير DCCR ببيانات من خمس دراسات إكلينيكية من المرحلة الأولى المكتملة والتي تم إجراؤها على متطوعين أصحاء وثلاث دراسات إكلينيكية من المرحلة الثانية تم إجراء واحدة منها على مرضى برادر ويلي.

في المرحلة الثالثة من الدراسة التي أجريت على مرضى برادر ويلي أظهر الدواء فعالية كبيرة في معالجة الشراهة في الأكل وهي السمة المميزة لمرضى برادر ويلي بالإضافة إلى العديد من الأعراض الأخرى مثل السلوكيات العدوانية وكتلة الدهون وغيرها من العوامل الأيضية.

المصادر

Soleno Therapeutics Provides Regulatory Update on DCCR for the Treatment of Prader-Willi Syndrome

https://www.pwsa.co.uk/research